Nusinersen en spinale spieratrofie

22e Rencontres de Neurologies: Hoogtepunten inzake neuromusculaire aandoeningen in 2020, met vooral gentherapie

Spinale spieratrofie, een ziekte van de motorische neuronen, is een frequente oorzaak van zuigelingensterfte. Er bestaan 4 types: type I, II en III komen voor bij kinderen en type IV bij volwassenen. Ze worden alle 4 veroorzaakt door mutaties van het SNM1-gen.

Van dat gen...

U wenst verder te lezen ?

Toegang tot de volledige artikels is gereserveerd voor professionele zorgverleners.

Indien u een professionele zorgverlener bent, dient u zich aan te melden of u gratis te registreren om volledige toegang te krijgen tot deze inhoud.
Bent u journalist of wenst u ons te informeren, schrijf ons dan op redactie@rmnet.be.