Duchenne spierdystrofie is een erfelijk bepaalde myopathie met een fatale afloop. Aan de basis liggen mutaties in het gen DMD, het grootste gen van het menselijk genoom, dat codeert voor dystrofine, een onontbeerlijk eiwit voor skelet- en hartspiercellen. Gentherapie beoogt DMD...
Gentherapie bij een patiënt met ziekte van Duchenne kent slechte afloop
